[데일리팜] 바이오젠 초고가신약 '스핀라자' 내달 8일 등재 추진 [전문보기]
복지부 고시개정안 행정예고 추가·수정...환인 '아고틴정'도 같은 날짜로 변경
김정주 기자 ㅣ 2019-03-20
척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료 신약인 바이오젠의 스핀라자주(뉴시너센, Nusinersen sodium)가 내달 8일자로 약제급여목록 등재가 추진된다.
당초 1일자로 정부가 급여 추진했던 환인제약 항우울제 아고틴정25mg(아고멜라틴, Agomelatine)도 같은 날짜로 일정이 변경될 예정이다.
보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안 행정예고를 추가·변경 했다.
새로 등재 추진이 추가되는 약제는 스핀라자다. 1바이알 당 12만5000달러, 우리 돈으로 약 1억4000만원에 달하는 초고가신약이다. 이달 중순, 건보공단과의 약가협상이 타결돼 내달 등재가 예고돼 있었다.
급여기준을 살펴보면 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기를 사용하지 않는 경우를 모두 만족하는 경우 급여가 인정되며 이 외에는 약값 전액을 환자가 부담해야 한다.
[의약뉴스] 바이오젠 스핀라자 급여기준 신설 [전문보기]
복지부 행정예고...프롤리아 급여 확대
신승헌 기자 ㅣ 2019-03-20
1바이알 당 1억 원에 육박할 것으로 예상되는 초고가 약제인 ‘스핀라자’에 대한 급여기준이 마련됐다.
보건복지부는 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’ 고시개정안을 19일 행정예고 했다.
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척수성 근위축증은 근육 기능이 위축됨에 따라 숨을 쉬거나 음식물을 삼키지 못하게 돼 사망하는 유전성 희귀난치병이다. 신생아 6000~1만명 당 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.스핀라자주는 척수 신경에 필요한 단백질을 증가시켜 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 약물로, 무색투명한 주사제 형태를 하고 있다.
[청년의사] '스핀라자' 급여 신설 한걸음 더…복지부, 급여기준 행정예고 [전문보기]
사전승인 시 급여…오는 4월 8일 급여 시행 예정
김윤미 기자 ㅣ 2019-03-20
보건복지부가 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atropy, SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너센)'의 급여 신설을 위해 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 행정예고했다.
지난 19일 행정예고한 고시개정안을 통해 복지부는 "스핀라자의 급여기준은 교과서, 임상진료지침, 임상문헌 등을 참조해 설정했고, 약제의 신중한 사용과 관리를 위해 사전 승인을 적용할 예정"이라고 밝혔다.
스핀라자는 '세부인정기준 및 방법 신설(안)'에 따라 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 경우 ▲영구적 인공호흡기주를 사용하고 있지 않는 경우를 모두 충족하면 요양급여를 인정한다. 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 했다.
평가방법은 ▲약 치료 시작 전 ▲도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 ▲매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가하며, ▲영구적 인공호흡기주 사용이 필요한 경우 ▲운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하는 경우에는 스핀라자 투여를 중단한다.
● '스핀라자' 제품관련 기사
[데일리팜] 초고가 신약 '스핀라자' 약평위 통과…약가협상 임박 [전문보기]
다발골수종 치료제 '다잘렉스'도 급여 적정성 인정
이혜경 기자 ㅣ 2018-12-21
바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'와 한국얀센의 '다잘렉스(다라투무맙)'가 급여 첫 관문을 통과했다.
건강보험심사평가원은 20일 '2018년 제15차 약제급여평가위원회'를 열고 신약 2개사 3품목에 대한 급여적정성을 논의했다고 밝혔다.
21일 심평원이 공개한 회의 결과에 따르면, 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 스핀라자와 다발골수종 치료제 다잘렉스주 5·20ml 등의 급여적정성이 인정됐다.
스핀라자는 2017년 12월 국내 허가 이후, 지난 4월과 8월, 9월, 11월 등 4차례 약평위에 올랐으나 비용 효과성을 이유로 급여 문턱을 넘지 못했었다.
스핀라자는 1바이알 당 12만5000달러, 이는 한화 약 1억4000만원 수준이며 일본에서는 932만엔, 한화 9100만원 가량에 투약되고 있다. SMA 진단 후 첫 1년은 6회, 다음년도부터는 3회씩 투여하는 스핀라자를 가격이 상대적으로 저렴한 일본에서 맞더라도 환자 1명 당 첫해 5억4000만원 이후 매년 2억7000만원의 투약비용이 들어간다.
바이오젠은 한국에 A7 최저가로 등재가를 제시했고 추가 인하 역시 고려 중이다. 등재 후 급여 대상에서 제외되는 환자들에게 조기공급프로그램(EAP, Early Access Program)을 유지하는 방안도 모색하고 있다.
[메디칼업저버] 1억원 약물 '스핀라자', 영국서 급여좌절 [전문보기]
NICE, 할인제의에도 거절...국내서는 RSA로 급여진행 중
이현주 기자 ㅣ 2018-08-16
척수성근위축증치료제(SMA, Spinal Muscular Atrophy)인 스핀라자(뉴시너센)가 국내 보험등재 과정을 밟고 있는 가운데 영국에서는 비싼 약값으로 급여 진입에 실패해 눈길을 끈다.
SMA는 척수와 뇌간 운동신경세포 손상으로 근육이 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 신생아 1만명당 1~2명꼴로 발생한다. 인지기능은 정상이지만 근육 긴장성이 떨어지고, 혀 근육이 수축되는 등 정상생활이 어렵다.
SMA 치료제 스핀라자는 신속허가절차에 따라 지난 2016년 12월 미국식품의약국(FDA)의 허가를 획득했다.
(중략)
고가의 약물인 스핀라자가 작년 말 식품의약품안전처 허가를 획득한 이후 현재 희귀질환치료제 경제성평가 면제 특례로 위험분담계약제(RSA) 총액제한형 유형을 통해 등재 절차를 진행중이다. 국내 환자는 150여명으로 추산된다.
[브릿지경제] 바이오젠 ‘스핀라자’, RNA치료제 세계 첫 출시 … ‘가격’은 넘어야할 산 [전문보기]
희귀유전질환 척수성근위축증 치료 … 年 약값 4억원 이상, 환자에겐 ‘그림의 떡’
김선영 기자 ㅣ 2018-02-02
세계 최초로 출시된 RNA치료제인 바이오젠코리아의 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센, nusinersen)가 2016년 12월 미국에서 시판허가를 받은 지 1년 만인 지난해 12월 국내에서도 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제로 허가받았다.
이 약은 RNA치료제의 상용화 걸림돌이었던 안정성·세포내 전달력·결합특이성 등이 떨어지고 면역 부작용이 발생하는 문제를 극복했다는 평가를 받고 있다. RNA치료제는 유전자 돌연변이에 따른 단백질 발현 문제를 정상화해 유전질환의 근본 원인인 비정상 유전자를 정상으로 교정하는 유전자가위와 유사한 효과를 갖는다. 희귀난치 유전질환치료제뿐 아니라 항암제·예방백신 등으로 개발되고 있다.
[바이오스펙테이터] SMA치료제 '스핀라자' 가격논란...1회 주사에 "1억5천만원" [전문보기]
"희귀질환 SMA환자에게 너무 큰 부담" vs "임상적 가치 충분...향후 R&D비용 필요"
김성민 기자 ㅣ 2017-01-04
1회 주입에 1억 5000만원(12만 5천 달러). 첫해 6회 주입 그리고 다음해부터 3회 주입을 계산한다면, 한 환자가 첫해 지불해야 되는 돈은 75만 달러이고 이후 37만 5000달러를 지불해야 되는 셈이다.
(중략)
바이오젠에 따르면 미국에서 SMA환자는 9000명으로 추산되며, 유럽은 1만명 그리고 일본에 1000명의 환자가 있다고 추정된다.
SMA는 매우 심각한 운동신경질환으로 유아에서 SMA가 나타날 경우 두살을 넘기기 힘들다고 알려져 있다. 그렇기에 SMA과 같은 '더 드문 희귀병치료제(Ultra-orphan drug)'은 환자수가 적으면서, 신약개발을 하는 제약사 입장에서 재정적 압박이 클수 밖에 없다는 것.
스핀라자가 더욱 주목받았던 이유는 임상3상에서 '매우 우수한 임상결과'를 바탕으로 이룬 성과인데다 아직까지 상업적으로 성공한 RNA 치료제가 없기에, 시장에 출시될 경우 연간 매출이 10억달러가 넘는 블록버스터 의약품으로 평가 받았기 때문이다.
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