[출 처]
① FDA Approves First Gene Therapy for the Treatment of High-Risk, Non-Muscle-Invasive Bladder Cancer, FDA, 2022.12.16.
② Package Insert - Adstiladrin
③ ClinicalTrials.gov (NCT02773849)
제품명 (성분명) | Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) |
허가권자 | Ferring Pharmaceuticals A/S. |
허가일 | • 2022.12.16. (FDA) |
적응증 | • BCG1) 치료요법에 반응하지 않고 고위험 성인 비근침윤성 방광암(NMIBC2)) 치료 (3개월 간격 투여) - NMIBC는 제자리암종(CIS3))이며 유두종 여부는 관계없음 1) BCG (Bacillus Calmette-Guérin) 2) NMIBC (non-muscle-invasive bladder cancer, 비근침윤성 방광암) 3) CIS (carcinoma in situ, 제자리암종) |
대상 적응증 질환 특성 | • 방광암은 가장 흔한 암 유형 중 하나로 방광 조직 내에 악성 암세포가 종양을 형성하는 질환임 - 악성 암세포는 정상적인 신체 조직에 침윤되어 정상 조직을 파괴할 수 있으며, 시간이 지남에 따라 전이(확산)될 수 있음 - 미국질병통제예방센터(CDC)에 따르면 매년 약 5만 7천 명의 남성과 1만 8천 명의 여성이 방광암 진단을 받고 있으며, 미국에서 매년 약 1만 2천 명의 남성과 4,700명의 여성이 해당 질환으로 사망함 • NMIBC는 방광 내벽에서 종양이 성장하였으나 아직 근육층에 침윤되지 않은 암 유형으로, 새롭게 진단된 방광암의 대부분(75~80%)을 차지함 - 해당 유형의 암은 재발율이 높고(30~80%) 침윤성 및 전이성 암으로 진행될 위험이 있음 - CIS를 포함하여 고위험 NMIBC 환자의 치료 및 관리요법으로 대개 종양을 제거하고 암이 재발할 위험을 완화하기 위해 BCG를 사용하며, BCG 비반응성 환자에게 효과적인 치료 옵션은 거의 없음 |
작용 기전 | • ‘Adstiladrin’은 방광 내 요로상피에서 사람 IFNα2b 유전자를 발현하도록 하는 비복제성 아데노바이러스 벡터 기반 유전자치료제 - 투여 시 항종양 효과가 있을 것으로 예상되는 IFNα2b 단백질의 세포 내 형질도입 및 일시적인 국소 발현시킴 |
임상시험 정보 | • ‘Adstiladrin’의 안전성과 유효성은 BCG 비반응성 고위험 NMIBC 환자 157명을 대상으로 한 다기관 임상연구에서 평가됨 - 임상 참여자 중 98명은 유두종 여부에 상관없이 BCG 비반응성 CIS 환자 - 참여자는 ▲최대 12개월 동안 또는 ▲투여 후 허용할 수 없는 독성이 나타나거나, ▲재발성 진행성 NMIBC를 진단받기 전까지 3개월 간격으로 ‘Adstiladrin’을 1회 투여받음 - 시험 결과, ‘Adstiladin’ 투여군의 51%가 완전 반응4)을 보였으며 반응기간의 중앙값은 9.7개월, 반응 환자의 46%는 최소 1년 동안 완전 반응을 유지했음 4) 완전 반응(complete response)은 방광경 검사, 생검 조직 및 소변에서 확인 가능한 암의 모든 징후 사라짐으로 정의됨 * 임상시험 설계 세부 정보는 “CS-003 (NCT02773849) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)”에서 확인 * 임상시험 결과는 “Package Insert – Adstiladrin”의 ‘14. Clinical Studies’에서 확인 가능 |
부작용 등 | • 가장 흔한 부작용은 방광 분비물, 피로, 방광 경련, 절박뇨, 혈뇨, 오한, 발열 및 배뇨 시 통증 • 면역 억제 또는 면역 결핍자는 ‘Adstiladrin’ 투여 금지 |
기타 | • 고위험 비근침윤성 방광암에 대해 FDA 최초 허가된 유전자치료제 • 우선 심사 (Priority Review) • 혁신의약품 지정 (Breakthrough Therapy) • 패스트트랙 (Fast Track) |
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