[약업신문] 英 NICE, 노바티스 '룩스터나' 급여 적용 권고
유전성 망막 형성장애 유전자 치료제...다음달 최종안
이덕규 기자 ㅣ 2019-09-06
희귀 유전성 시력장애에 사용하는 고가의 유전자 치료제가 영국에서 환자를 치료하는 데 사용될 때 급여가 적용될 수 있을 전망이다.
영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE는 ‘RPE65’ 유전자 변이로 인한 유전성 망막 형성장애로 시력상실이 나타난 환자들에게 노바티스社의 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘룩스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡)를 사용토록 권고하는 내용의 가이드라인 초안을 4일 공개했다.
NICE는 의견공람기간 동안 이의가 접수되지 않을 경우 다음달 최종 가이드라인을 공표할 것으로 보인다.
‘룩스터나’는 ‘RPE65’ 유전자 매개 유전성 망막 형성장애로 인해 나타난 시력상실을 치료하는 용도로는 최초로 허가를 취득한 유전자 치료제이다.
(중략)
임상시험에서 ‘룩스터나’는 단기간에 시력을 개선하고 증상이 악화되지 않도록 예방해 주는 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.
아직 장기(長期) 임상시험 입증자료는 부재하지만, NICE는 생명공학적 관점에서 볼 때 '룩스터나‘의 효과가 수 십년 동안 지속될 수 있을 것으로 추정하고 있다.
‘룩스터나’는 노바티스 측과 NHS가 협의를 진행한 끝에 제품에 적용된 기술이 예산 타당성 조사(Budget Impact Test) 기준에 부합된다는 요지로 의견조율을 거쳐 유전성 망막 형성장애 환자들에게 사용토록 권고되기에 이른 것이다.
NICE가 고도 특화기술 프로그램과 관련해 긍정적인 권고안을 내놓은 혁신적인 유전자 치료제는 ‘룩스터나’가 두 번째이다.
이에 앞서 NICE는 지난해 2월 글락소스미스클라인社의 중증 복합형 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제 ‘스트림벨리스’(Strimvelis: 자가유래 CD34+ 세포변환 아데노신 탈아미노 효소)에 대해 사용을 권고한 바 있다.
한편 ‘룩스터나’의 약가는 환자 1인당 61만3,410파운드여서 예산 타당성 조사 기준을 넘어서는 것이다. 제품 도입 후 처음 3년 동안 NHS에 연간 2,000만 파운드 이상의 비용지출을 필요로 할 것이기 때문.
하지만 노바티스 측은 NHS와 의견조율을 거쳐 할인된 약가를 기준으로 급여가 적용되도록 합의했다. 다만 구체적인 금액은 대외비로 정해 공개하지 않았다.
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